세계에서 가장 비싼 약 졸겐스마 국내 첫 투여.. 1회 27억원 희귀질환약 건강보험 적용으로 환자 부담 최대 598만원

척수성근위축증 치료제인 졸겐스마를 국내 처음으로 투여된 아이

 

세계에서 가장 비싼 약 졸겐스마 국내 첫 투여.. 1회 27억원 희귀질환약 건강보험 적용으로 환자 부담 최대 598만원

 

주사 한번 맞는데 27억.. 상상하기 힘든 금액이지만 실제로 희귀질환 치료제가 그 가격이죠.

 

줄겐스마는 척수성근위축증 치료제로 한번만 맞으면 되는 치료약입니다. 

 

국내에서는 이달부터 건강보험이 적용되면서 첫 투여 환자가 나왔습니다. 첫 투여 환자는 생후 24개월인 척수성근위축증(SMA) 소아 환자로 서울대학교병원 채종희 희귀질환센터장의 주도로 투여됐습니다. 

 

실제 졸겐스마 가격은 212만5000달러(약 27억원)으로 비급여로 투약시 엄청난 금액에 달하지만 이번 건보 적용으로 지불해야할 최대 금액은 598만원이라고 알려졌습니다. 

 

이번에 졸겐스마를 투여받은 24개월 아이는 생후 6~7개월에 척수성근위축증을 진단받았고 지금까지 바이오젠의 '스핀라자'를 맞아왔다고합니다. 스판라자의 경우 2개월간 4회를 투여하고 1년에 3번, 4개월에 한 번씩 맞아야 하지만 졸겐스마는 한번만 맞으면 더 이상의 투여는 필요없는 원샷 치료제입니다. 

 

졸겐스마의 사용 최적 시기는 생후 2주 이내라고 하며 해당 시기에 투여하면 완치가 가능하다고 합니다. 척수성근위축증은 운동 신경세포 생존에 필요한 SMN1 유전자의 돌연변이 현상으로 근육이 점차 위축되는 희귀유전질환입니다. 전세계적으로 신생아 1만 명당 1~2명이 발생하는 것으로 알려졌고 국내에서는 1년에 20명 내외의 환자가 나오는것으로 알려졌습니다. 

 

마약 척수성근위축증을 치료하지 않으면 만 2세 이전에 대부분 사망하거나 영구적으로 인공호흡기에 의존해야 하는 무서운 질병입니다.

 

채종희 희귀질환센터장은 졸겐스마의 투여는 빠르면 빠를수록 좋기 때문에 선별 검사를 통해 환자를 찾아내 투여할 수 있는 시스템을 마련해야 한다고 언급했습니다. 

 

 

[졸겐스마]

 

개발 제약사 : 노바티스 

의약품명 : 졸겐스마

성분명 : 오나셈노진아베파르보벡

적응질환 : 척수성근위축증

투약비용(비급여시) : 1회 212만5000달러 (약 27억원)

건보 적용시 투약비용 : 83만 ~ 598만원